Эрдэмтэд генийн ой санамжийг өөрчилснөөр архинд донтолтыг эмчилж болно гэж үзэж байна.

Эрдэмтэд өвчнийг эмчлэхийн тулд асуудалтай ДНХ-ийг таслах Crispr ген засварлагчийг ашигладаг. Гэхдээ архины хамаарлаас тогтсон эмгэгийг хариуцдаг генийн ой санамжийг өөрчлөхгүй хэвээр үлдээж, түүнийг зохицуулах нь дээр гэж Wired мэдээлэв.

Одоогоор эрдэмтэд, организмын ДНХ-д чиглэсэн өөрчлөлт хийх боломжийг олгодог молекул хайч болох Crispr Gene Editor нь хадуур эсийн цус багадалт, үүнтэй холбоотой бета талассеми гэж нэрлэгддэг цусны эмгэг, харалган байдлын ховор хэлбэр, бие махбодид гаж уураг хуримтлагдсанаас үүсдэг транстиретин амилоидоз гэж нэрлэгддэг аймшигт өвчнийг эмчлэх олон асуудлуудыг шийдэх арга болно гэж үзэж байгаа юм.

Эпигенетик засвар
Эпигенетик нь амьдралын туршид хүний ДНХ-д тохиолддог химийн өөрчлөлтийг судалдаг бөгөөд энэ нь эргээд генийн илэрхийлэлд нөлөөлдөг. Эдгээр өөрчлөлтүүд нь хүний ​​зан төлөв (жишээлбэл, хоолны дэглэм, тамхи татах зэргээс шалтгаалан) эсвэл хүрээлэн буй орчны нөлөөллөөс (жишээлбэл, хорт бодис, хэт ягаан туяа) үүсдэг. Эпигенетик бол бидний олон жилийн турш олж авсан туршлагыг тусгасан молекулын санах ой юм. Ийм учраас ижил ДНХ кодтой ихрүүдийн нэг нь хорт хавдар тусах боломжтой байхад нөгөө нь эрүүл хэвээрээ үлддэг. Генийн засварлалт нь ДНХ-ийн кодыг өөрчлөхөд суурилдаг бол эпигенетик засвар нь генийн илэрхийлэлийг нэмэгдүүлэх эсвэл багасгахад оршино. Ген нь амин чухал уургийг үйлдвэрлэх зааврыг агуулж, харин тэдгээрийн илэрхийлэл нь генийг үйлдвэрлэх үйл явцыг харуулна. Хэрэв та өөрийн генийг дуу чимээний хяналттай адилтгаж үзвэл эпигенетик засвар нь тэдний тохиргоог хэр "чанга" эсвэл "нам" байхыг тааруулах зүйл юм.

Эдгээр дууны хяналтыг турших нь шинэ зүйл боловч, 5-р сард Science Advances сэтгүүлд нийтлэгдсэн, эрт бага залуудаа архи уух нь генийн үйл ажиллагааг хэрхэн өөрчилдөг талаар хийсэн судалгааны үр дүн шинэ технологийн нэг боломжит хувилбарыг сонирхолтойгоор харуулсан байна. Эрдэмтэд өмнөх судалгаагаар өсвөр насандаа архи хэтрүүлэн хэрэглэх нь айдас, таашаал авах хариу урвалыг хянадаг тархины жижиг хэсэг болох amygdala-ийн тархины химийн найрлагад өөрчлөлт оруулдаг болохыг тогтоожээ. Мэрэгч амьтад болон хүний ​​аль аль нь амьдралынхаа эхэн үед согтууруулах ундаанд өртөх нь Arc хэмээх генийн илэрхийлэлийг бууруулдаг болохыг мөн тогтоожээ. Энэ ген нь уян хатан чанар буюу тархины туршлага дээр үндэслэсэн дасан зохицох чадварын гол зохицуулагч юм. Аrc-ын илэрхийлэл багасах үед, насанд хүрсэн хүний, архины хэрэглээний эмгэгтэй холбоотойсэтгэлийн түгшүүр, сэтгэлээр унах байдал өөрчилөлтөд хүрч байдаг.

Шинэ судалгаанд зориулж Чикагогийн Иллинойсын Их Сургуулийн Эпигенетикийн архи судлалын төвийн захирал, сэтгэцийн эмгэг судлалын профессор Субхаш Пандей тэргүүтэй баг, хархнуудын амигдала дах Arc-ийг нь эпигенетикийн аргаар засварлаж энэ өөрчлөлтийг буцааж чадах эсэхийг шалгажээ. Тэд генийг засварлах эсвэл устгахын оронд түүний илэрхийлэлийг нэмэгдүүлдэг Crispr-ийн өөрчилсөн хэлбэрийг бүтээв. Дараа нь тэдхүнийхээр 10-18 настай тэнцэх, өсвөр насандаа архинд хордсон насанд хүрсэн хархны тархинд үүнийгээ тарьжээ. архинд эрт өртөж хордсон учираас эдгээр насанд хүрсэн амьтдын амигдала дах Arc-ын илэрхийлэл аль хэдийн дарагдсан гэж үзсэн бөгөөд Пандей, "Бид амигдалагийн төв цөмийг онилсон. Учир нь энэ нь тархинд орж буй мэдээллийг боловсруулах чухал зангилаа, түүнчлэн түгшүүр, айдас, архины хамаарлын төв юм" гэж тайлбарлажээ. Энэхүү Crispr тарилга нь Arc-ын илэрхийлэлийг анхны байдалд нь буцаан авчирч чадсан бөгөөд үүнийг Пандей тархины "дахин тохируулагч" гэж нэрлэв. Үүний дараа эдгээр мэрэгч амьтад архи, согтууруулах ундаа бага хэрэглэж, харьцангуй тайван болсон. Ингээд судлаачид "өндөрсгөсөн төөрдөг байшин" гэж нэрлэгддэг хэрэгслийг ашиглан хархнуудын зан ааш, үйл хөдлөлийг хэмжих туршилт хийжээ. Загалмай хэлбэртэй төөрдөг байшин нь хоёр задгай, хоёр хаалттай хэсгээс бүрдэнэ. Мэрэгч амьтад стресстэй байх тусмаа төөрдөг байшингийн задгай хэсэгт өнгөрөөх цаг нь багасч байв. Бидэнд, тэдний архи уух байдал хуучин байдалдаа буцаж байгаа шинж тэмдэг ажиглагдаагүй, тиймээс энэхүү эпигенетик засвар нь урт хугацааны нөлөө үзүүлэх боломжтой гэж үзсэн. Би үүнийг хүмүүсийн эмчилгээнд оруулах, хэрэглэх талаар илүү их зорьж, маш их ажил хийх ёстой гэж бодож байна, маш их найдвар төрүүлж байна гэж профессор Пандей ярьжээ. Мөн энэхүү туршилтын үр дүнд Arc ген үнэхээр нөлөөлсөн эсэхийг шалгахын тулд түүний илэрхийлэлийг багасгах Crispr тарилгыг зохион бүтээж, өсвөр насанд нь согтууруулах ундаа хэрэглүүлээгүй хархнууд дээр туршихад, тарианы дараа хархнууд өмнөхөөсөө илүү их түгшүүртэй болж, архи ууж байсан байна. Энэхүү судалгаа нь бидний молекулын ой санамжийг эргэн харах эсвэл бүр устаж болзошгүйг харуулж байна гэжээ

Беркли дэх Калифорнийн Их Сургуулийн генетикийн профессор, Инновацийн геномикийн хүрээлэнгийн шинжлэх ухааны захирал Федор Урнов “Генийн ой санамж, түүний туршлагыг өөрчлөх боломжтойг харуулсан энэ ажил надад гүн сэтгэгдэл төрүүлсэн. Гэхдээ харх бол хүн биш, бид яаран дүгнэлт хийж болохгүй. Архинд донтсон хархыг эсвэл хүнийг эпигенетикийн редактороор эмчлэх нь хоорондоо асар их ялгаатай. Миний бодлоор бол бага зэргийн архины асуудалтай болж байгаа хүн амигдалдаа хурдан тарилга хийлгэх болзол хангасан хүнийхээс маш өөр” гэсэн боловч, Tune Therapeutics хэмээх эпигенетик засварлагч компанийн үүсгэн байгуулагч Урнов нь архинд донтох өвчтэй, эмчилгээ хийсний дараа хэд хэд дахисан, өөр эмчилгээний сонголтгүй хүмүүст туршилтын эмчилгээг хийж үзсэн байна. Генийн шууд засварын нэгэн адил тэдгээрийн илэрхийлэлийг өөрчлөх нь урьдчилан таамаглаагүй үр дагаварт хүргэж болзошгүй юм. Arc нь тархины уян хатан байдалд оролцдог зохицуулагч ген учраас түүний илэрхийлэлийг өөрчлөх нь архины хамаарлаас гадна өөр үр дагаварт хүргэж болзошгүй юм гэсэн дүгнэлтэд хүрсэн байна.

Донтолт болон бусад сэтгэцийн эмгэгийн эпигенетик механизмыг судалдаг Орегон мужийн Эрүүл мэнд, шинжлэх ухааны их сургуулийн генетикийн профессор Бетси Фергюсон "Энэхүү хөндлөнгийн оролцоо өөр ямар зүйлийг өөрчилсөнийг бид мэдэхгүй. Энэ бол үр дүн болон өдөр тутмын амьдралд саад болохгүй зүйлийг олох хоёрын хоорондох тэнцвэр юм.Өөр нэг хүндрэлтэй хүчин зүйл бол архины нөлөөн дор хэдэн арав, бүр хэдэн зуун генийн илэрхийлэл цаг хугацааны явцад өөрчлөгддөг. Хүний хувьд энэ нь тийм ч амар биш байж магадгүй юм. Эдгээр бүх генийг тохируулах нь шийдэл юм шиг санагдаж болох ч олон генийн илэрхийлэлийг нэгэн зэрэг удирдах нь асуудал үүсгэж болзошгүй. Зан ааш, тэр дундаа архи уухтай холбоотой зан байдал нь хэд хэдэн генээр зохицуулагддаг гэдгийг мэдэж буй маань энэ асуудлыг шийдвэрлэхийг үнэхээр хэцүү болгож байна". Мөн ийм засварын үр нөлөө хэр удаан үргэлжлэх нь тодорхойгүй байна. Байгалийн гаралтай эпигенетик өөрчлөлт нь түр зуурын эсвэл байнгын байж болно. Зарим нь бүр хойч үедээ удамшдаг байж ч магадгүй. Ерөнхийдөө архины донтолтыг эмчлэхэд эпигенетик засварыг ашиглах санааг сэтгэл хөдөлгөм гэж үздэг ч, тэрээр Crispr эмчилгээний үр дүнг хүмүүстэй илүү төстэй том амьтад дээр туршиж үзэхийг хүсч буйгаа илэрхийлжээ.

Саяхнаас хэд хэдэн компаниуд эпигенетикээр засварлах ажлыг арилжаанд оруулж эхлээд байгаа юм. Сан Диего хотод байрладаг Навега Терапевтикийн судлаачид генийн зохицуулалтыг бууруулж архаг өвдөлтийг эмчлэх талаар судалж байна. SCN9A хүчтэй илэрхийлэгдэх үед маш их өвдөлтийн дохиог илгээдэг. Гэхдээ энэ генийг зүгээр устгаж болохгүй, учир нь өвдөлт биед ямар нэг зүйл буруу болоход дохио өгдөг зүйл. Зарим маш ховор SCN9A мутацитай хүмүүс байдаг.Тэд өвдөлтийн эсрэг дархлаатай, мэдрэг бус байдгаас гэмтэлд өртөх нь элбэг байдаг. Навегад хийсэн нэгэн туршилтаар хулгананд эпигенетик засвар хийснээр өвдөлтийг нь хэдэн сарын турш дарж байв.

Энэ хооронд Urnova's Tune Therapeutics нь хорт хавдар, удамшлын өвчин зэрэг өргөн хүрээний нөхцөлд эпигенетик засварлах аргыг ашиглахаар төлөвлөж байна. Урнов эпигенетик засварыг архи хэтрүүлэн хэрэглэхээс сэргийлэх арга гэж үзэхгүй байгаа. Харин энэхүү судалгааны үр дүн архи хэтрүүлэн хэрэглэхээс үүдэлтэй зарим эмгэгийг арилгахын тулд генийг дахин програмчлах боломжтой гэдгийг харуулж байна. Үнэнийг хэлэхэд, бид архины хор хөнөөлтэй тэмцэхийн тулд геномыг тархиндаа санах ой болгон бичсэн тэр мөчид нь засварлах чадвартай болсон гэдгийг анхаарч үзэх нь маш чухал гэж бичжээ.

Эх сурвалж: forumdaily.com